肾脏靶向递送系统的开发及在遗传性肾病基因治疗中的应用

慢性肾脏病是当前公共健康面临的重大挑战，致残致死率的增幅位居所有慢病之首。众多慢性肾脏病，特别是儿童慢性肾脏病和肾脏罕见病，与遗传因素密切相关。基因治疗有望为遗传性肾脏病的治疗提供根本解决方案。

但由于肾脏本身结构的复杂和独特性，基因治疗药物的肾脏靶向递送仍是领域内的瓶颈问题。通过开发基于脂质纳米颗粒和腺相关病毒的肾脏靶向递送系统，我们探索了多种遗传性肾脏病的基因治疗策略，为众多慢性肾脏病的基因治疗提供了理论基础。

陈宇鹏，天津医科大学基础医学院教授，博士生导师，天津市泌尿外科研究所副所长。现任中国药理学会肾脏药理专业委员会副主任委员，中国生理学会肾脏生理专业委员会常委。研究方向为遗传性肾脏疾病的发病机制和转化研究。